截至2024年3月，我(wǒ)國注冊的特殊醫學用途配方食品（以下(xià)簡稱“特醫食品”）共175款。這時，距離(lí)特醫食品在法律上獲得“食品”的身份，已經過去(qù)了8年。這不是當初人們憧憬中(zhōng)的産業盛筵，即便是最近一(yī)年審批速度明顯加快了。彼時的意氣風發也已不再，不唯門檻高、監管嚴，更因造化弄人——食、藥監管徹底分(fēn)家後，四十多個腸内營養制劑換證成功，拿到“國藥準字”，現在更是屬于醫保用藥；而同爲“口服營養補充”的特醫食品，雖然按規定“要在醫生(shēng)和臨床營養師指導下(xià)使用”，目下(xià)卻連醫保信息業務編碼都不具備，無法在公立醫療機構内使用，遑論進入醫保。
在2月下(xià)旬舉辦的2024博鳌健康食品科學大(dà)會暨博覽會（以下(xià)簡稱“FHE2024”）上，幾個專題會議圍繞特醫食品展開(kāi)的交流與探讨，開(kāi)放(fàng)、坦誠、務實。相關各方并不諱言，理想豐滿，現實骨感，需求端無從打開(kāi)。但焦灼中(zhōng)的特醫食品産業并未失去(qù)信念和希望。信念源自科學循證——營養幹預作爲慢(màn)病、重病患者的基礎治療，是改善營養狀況、延緩疾病進展、提高生(shēng)存質量以及降低死亡率的關鍵；希望源自趨勢判斷——配套的相關法規标準監管體(tǐ)系在逐步完善，監管部門表态鼓勵研發創新，優化營商(shāng)環境，以豐富特醫食品産品，滿足人民日益增長的營養健康需求，促進行業發展。
特醫食品的好——提供營養支持，提升生(shēng)活質量
“病人的飯到底該怎麽吃？”普通人眼裏簡單的一(yī)日三餐，有時卻讓很多患者和家屬頭痛。比如，香蕉、西紅柿、菠菜、堅果，對于普通人來說都是“健康食物(wù)”，但對于慢(màn)性腎病（CKD）患者來說，這些食物(wù)的鉀或磷含量就過高了，得限制攝入。
雙重制約使得CKD患者的飲食調整相當不易：一(yī)方面，由于存在多種代謝紊亂，比如蛋白(bái)質及氨基酸代謝紊亂、葡萄糖代謝異常、鈣磷代謝及甲狀旁腺功能亢進、血脂代謝紊亂、代謝性酸中(zhōng)毒，CKD患者的飲食受到諸多限制；另一(yī)方面，由于腎小(xiǎo)球濾過率逐漸降低，體(tǐ)内毒素不能通過腎髒有效地排出去(qù)，毒素的累積會影響食欲。“要少鈉、少鉀、少磷，限制蛋白(bái)質。”雅培營養品中(zhōng)國研發中(zhōng)心臨床研究和營養科學部副總監李菲博士說，“不能吃這個不能吃那個，一(yī)天兩天、一(yī)月倆月還容易，但一(yī)年兩年、十年二十年真是很難堅持下(xià)來。”
低蛋白(bái)飲食要求較高，CKD患者依從性較差（不依從率爲41.1%—98.3%），而且，盡管低蛋白(bái)和極低蛋白(bái)的飲食被證明可以保護腎髒功能，延緩進入中(zhōng)末期，但會導緻患者營養狀況下(xià)降，死亡率增高。數據顯示，有75%的患者出現了營養不良的症狀。“最主要是蛋白(bái)質-能量消耗（PEW），”解放(fàng)軍總醫院第一(yī)醫學中(zhōng)心營養科主任劉英華教授說，PEW伴随CKD的整個病程，随着病情進展而逐漸增加，從CKD1期到5期，PEW發生(shēng)率從18%上升至75%，導緻感染、心血管疾病、身體(tǐ)虛弱、肌肉減少症、沮喪，嚴重影響着患者的生(shēng)活質量和生(shēng)命質量。
“營養是所有疾病治療的基礎，”北(běi)京世紀壇醫院臨床營養科主任醫師石漢平教授說，營養不良會嚴重影響腫瘤的臨床治療決策，增大(dà)并發症風險甚至危及生(shēng)命；還會對圍手術期腫瘤治療産生(shēng)不利影響，包括傷口愈合變慢(màn)、易發生(shēng)并發症，更不利于手術後胃腸功能恢複和後續治療的開(kāi)展。同時，對于放(fàng)療和藥物(wù)治療的患者，一(yī)旦身體(tǐ)的營養跟不上，很可能會造成免疫力降低，加劇治療毒副作用，進而讓患者耐受不了治療甚至放(fàng)棄治療。在與腫瘤的長期抗争中(zhōng)，不少患者都因營養不良而影響手術或放(fàng)、化療的治療效果。随着抵抗力下(xià)降、體(tǐ)重下(xià)降、治療副反應增多，衆多腫瘤患者失去(qù)了抗争的信心與生(shēng)活的意義。中(zhōng)國抗癌協會腫瘤營養與支持治療專業委員(yuán)會一(yī)項超過3萬例的大(dà)樣本臨床調查報告顯示，我(wǒ)國住院惡性腫瘤患者中(zhōng)、重度營養不良發生(shēng)率高達57%。
口服營養補充是指當膳食提供的能量、蛋白(bái)質等營養素在目标需求量不足時，将能夠提供多種宏量營養素和微量營養素的營養制劑經口服用的一(yī)種無創、有效的營養支持方式。特醫食品和藥品腸内營養制劑，同屬于口服營養補充。“在臨床營養領域，特醫食品的應用是一(yī)個重要進步，爲病人在自然飲食之上提供了新的營養支持選擇，彌補了現有藥品腸内營養制劑的問題，已成爲與腸外(wài)營養聯合使用的重要制劑手段。”北(běi)京協和醫院臨床營養科主任于康教授表示，特醫食品是住院患者營養治療的基本手段，也是預防多種慢(màn)病進展、提高免疫力、提升生(shēng)活質量的重要輔助工(gōng)具，同時還是節約醫療資(zī)源及社會經濟成本的重要措施——基于國内最大(dà)規模成本效益比的研究發現，營養支持，特别是基于特醫食品的營養支持，在減少感染性并發症方面，費(fèi)用較之其他手段成倍減少。
特醫食品的“痛”——進不去(qù)醫院，“近”不了消費(fèi)者
特醫食品可以爲CKD患者提供安全和有效的營養支持，但我(wǒ)國市面上針對CKD患者的專用型特醫食品屬于空白(bái)，不能滿足患者的臨床需求，“這是當前CKD患者營養支持的一(yī)個困境。”四川大(dà)學華西醫院臨床營養科主任胡雯說。
近年來腫瘤病人越來越多，但在我(wǒ)國隻有一(yī)款專用型特醫食品。2022年7月，雀巢“速熠素”的獲批實現了從0到1的突破。事實上，我(wǒ)國現有的175個注冊特醫産品中(zhōng)，也僅有這一(yī)個特定疾病全營養配方産品，餘下(xià)都是全營養和非全營養配方産品。數據顯示，全球特醫食品産業己進入穩步發展期，每年約以5%—7%的速度增長，市場規模超過800億元；但GDP全球第二的中(zhōng)國，連1/10的份額都沒有，甚至不及日、韓，而且，兒科的特醫食品占了全部銷量的七八成。
與當初憧憬的“巨大(dà)的賽道、巨大(dà)的藍(lán)海”相比，現實落差實在太大(dà)。而這種憧憬并非空想。2016年《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法》對于特醫食品的定義是：一(yī)類爲了滿足進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或者特定疾病狀态人群對營養素或者膳食的特殊需求，專門加工(gōng)配制而成的配方食品。對我(wǒ)國這樣一(yī)個人口基數龐大(dà)、“一(yī)路小(xiǎo)跑”進入老齡化社會的國家來說，特定疾病狀态的人數是個什麽量級，特醫食品的實際需求有多大(dà)，可想而知(zhī)。“進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂的人數，動辄以幾千萬計。”國家食品安全風險評估中(zhōng)心營養一(yī)室主任方海琴研究員(yuán)援引《中(zhōng)國特定人群吞咽功能障礙的流行病學調查報告》說，以進食受限人群爲例，腦卒中(zhōng)、阿爾茲海默症、帕金森(sēn)病、鼻咽癌、喉癌患者的吞咽障礙患病率，幾乎都在50%左右；一(yī)般社區和養護機構中(zhōng)，65歲以上老年人群的吞咽障礙患病率也分(fēn)别達到13.9%和26.4%。
需求端遇冷是行業發展緩慢(màn)的重要原因之一(yī)。一(yī)方面，臨床醫生(shēng)對于營養支持的認可程度不高。比如，當一(yī)位食道癌患者吞咽食物(wù)已經相當困難，日常飲食隻能依靠粥、面條等流食，體(tǐ)重快速掉了十多斤；當一(yī)位肝癌患者被靶向藥的副作用折磨得食欲全無，乃至對治療失去(qù)信心，醫生(shēng)也沒有使用口服營養補充給予營養支持。另一(yī)方面，公衆對于口服營養補充的認知(zhī)度不高。雖然傳統文化中(zhōng)有“藥補不如食補”的觀念，但那個食補是“雞湯和甲魚湯”，與口服營養補充無關，有些病患及家屬甚至懷疑“特醫食品是一(yī)種智商(shāng)稅”。
特醫食品還有額外(wài)的來自“雙軌制”的困擾——特醫食品與藥品腸内營養制劑在成分(fēn)和功能上完全一(yī)緻，卻分(fēn)處不同的法規框架内。北(běi)京醫院臨床營養科主任朱明炜教授說，按法規要求，特醫食品應在醫生(shēng)或臨床營養師指導下(xià)使用，特醫食品中(zhōng)的特定全營養配方食品應當通過醫療機構或者藥品零售企業向消費(fèi)者銷售，但在醫院卻很少能見到特醫食品。因爲它不屬于藥品、醫用耗材或醫療服務項目，目前尚無全國統一(yī)的編碼标準，未被正式納入全國醫院收費(fèi)系統和醫保報銷範圍内（僅部分(fēn)省份将針對于苯丙酮尿症的特醫食品納入了省内醫保範圍），就算醫生(shēng)想給病人使用，醫院藥房也不能進貨、沒辦法開(kāi)處方，醫院也收不了費(fèi)、出具不了發票(piào)。“特醫在院内缺乏有效的管理方式和方法，沒有進入到醫院的可能性，這是我(wǒ)們面臨的最大(dà)問題”。
雖然國家醫保局後來下(xià)發了臨時代碼供各地醫保部門用于數據歸集，但特醫食品并未就此擺脫尴尬處境。雀巢健康科學大(dà)中(zhōng)華區總裁顧欣鑫說，特醫食品進入醫院的“最後一(yī)公裏”仍未打通。同時，由于缺乏對醫生(shēng)和營養師的培訓、消費(fèi)者認知(zhī)不足，特醫食品在院外(wài)的推廣也很困難。
此外(wài)，行業發展緩慢(màn)還有一(yī)個重要的影響因素——産品注冊難。雖然特醫食品不能像藥品腸内營養制劑一(yī)樣在醫院正常銷售，但特定疾病全營養配方産品的注冊卻同樣要進行臨床試驗，甚至在國外(wài)已做過多項（甚至20項以上）臨床試驗的進口産品，還要花1000多萬元再做臨床試驗。
特醫食品的“光”——政策法規環境正在變暖，各方協辦同心
“整體(tǐ)産品數量少，産業名聲不夠響亮；臨床應用不足，醫生(shēng)對營養支持認可程度不高；産品入院難，醫院内缺乏管理标準和規範，患者難以在院内購買。” FHE大(dà)會主席、中(zhōng)國工(gōng)程院院士陳君石指出了當前我(wǒ)國特醫食品應用和推廣所面臨的這三重挑戰。他說，特醫食品在中(zhōng)國的前途是光明的，但道路也是曲折的，需要各方協力同心，共同推動産業發展。
一(yī)路走來頗感艱辛的特醫食品産業，對于這一(yī)品類在中(zhōng)國的發展依然抱有堅定信念。首先，标準法規和監管體(tǐ)系正在逐步完善。去(qù)年年底，在進一(yī)步嚴格注冊管理、保護消費(fèi)者權益的基礎上，市場監管總局修訂發布了新版《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法》（下(xià)稱《辦法》）。此次修訂在整體(tǐ)框架結構上沒有太多調整，保持了政策上相對的穩定性，但監管部門釋放(fàng)出了積極的信号——以臨床營養需求爲導向，鼓勵研發創新，優化營商(shāng)環境，助力行業高質量發展。“這是總則中(zhōng)原則性的表述，也是注冊管理技術審評中(zhōng)遵循的原則。”市場監管總局特食司相關負責人說，比如特别設立了優先審評審批程序，将罕見病特醫食品、臨床急需的新類型特醫食品的審評時限從正常60個工(gōng)作日縮短至30個工(gōng)作日，優先安排開(kāi)展現場核查和抽樣檢驗，以加快産品上市進程；增強電(diàn)子證書(shū)法律效力，服務企業便利化，從而“壓縮行政管理的成本，客觀上給産品上市減輕行政負擔，提高審評的時效”。
上海市兒科醫學研究所所長蔡威教授建議，進一(yī)步放(fàng)寬罕見病類特醫食品注冊審批制度，縮短企業的研發時間與成本，激發企業積極性。同時，政策能夠更爲靈活，“兩條腿走路”。全球有許多優秀的特醫食品，可以通過“引進來”的方式，對成熟的進口産品實行先有條件注冊許可進口和臨床使用，在真實世界中(zhōng)收集數據，作爲延續注冊的證據，從而讓中(zhōng)國的患者有更多選擇。此外(wài)，在實際應用方面，建議加大(dà)醫保、醫療、醫藥“三醫聯動”步伐，減輕患者的經濟負擔。
還有一(yī)些令業界期待的“松綁”正在醞釀之中(zhōng)。比如修訂發布《特醫食品臨床試驗質量管理規範》，這次管理規範裏對受試者人數和試驗周期不作強制性要求，根據不同疾病類型及試驗設計，隻要科學依據滿足統計學的要求，“特醫食品畢竟是食品”；研究實施特醫食品注冊分(fēn)類管理；組織實施優先審評審批程序；推動海南(nán)進口特醫食品先行先試政策落地。此外(wài)，《特殊醫學用途嬰兒配方食品通則》（GB 25596-2010）的修訂已經完成技術審查，《特殊醫學用途配方食品通則》（GB 29922-2013）的修訂于今年1月進行了第二次公開(kāi)征求意見，目前都在按程序推進。這些标準的制修訂方向明确：滿足人民日益增長的營養健康需求；促進行業發展，豐富特醫食品産品；與國際标準進展銜接一(yī)緻（主要是歐美等發達國家）。“此次标準修訂爲産業發展撕開(kāi)了兩道口子，充分(fēn)考慮了産業未來提速發展的巨大(dà)可能。”中(zhōng)國營養學會原副理事長楊曉光教授說，征求意見稿中(zhōng)對特定全營養配方食品涉及的特定疾病保留了原來的分(fēn)類，提出，如果有新需求，企業可以根據自身臨床研究經驗提交申請。另外(wài)，如果産品不屬于全營養配方食品但又(yòu)對特定疾病有作用，可以走非全營養配方食品的類型，而不會像以前那樣無路可走。
政策法規環境正在變暖，“現在市場監管總局也在跟衛健委、醫保局協調，希望每一(yī)個特醫産品能夠‘一(yī)證一(yī)号’地進入醫院信息系統（HIS），”聖桐醫學首席科學家李文軍說，“先不管醫保，列入自費(fèi)項目就能解決最基本的問題。”
于康表示，期待在政府的引領之下(xià)，進一(yī)步完善政策法規，引起全社會關注。同時，生(shēng)産企業深化研發，提高産品的整體(tǐ)質量和應用水平，全行業形成合力，共同推進特醫食品産業的高質量發展。
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